Gentherapie der Hämophilie: Dokumentation

Für die Gentherapie der Hämophilie wurden in der EU zwei Präparate bedingt zugelassen: Roctavian für die Hämophilie A im August 2022 und Hemgenix für die Hämophilie B im Februar 2023. Roctavian nimmt der Hersteller BioMarin seit Februar 2026 freiwillig vom Markt, bereits behandelte Patienten werden weiter begleitet; verfügbar bleibt Hemgenix. In Deutschland dürfen nur Zentren behandeln, die die Anforderungen der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie des G-BA erfüllen; die Behandlung mit Hemgenix ist zusätzlich an die Dokumentation im Deutschen Hämophilieregister gebunden. Die Versorgung folgt dem Hub-and-Spoke-Modell: Ein spezialisiertes Zentrum führt die einmalige Infusion durch, das Heimatzentrum berät und übernimmt die Nachsorge, die mindestens 15 Jahre dauert. Die gemeinsame, strukturierte Dokumentation über Zentrumsgrenzen hinweg wird damit zur Kernaufgabe.

Stand der Vorschriften: September 2026

Was die Gentherapie verändert

Die zugelassenen Gentherapien bringen mit einem Adeno-assoziierten Virusvektor (AAV) eine funktionsfähige Kopie des Gens für Faktor VIII beziehungsweise Faktor IX in die Leberzellen. Eine einmalige Infusion ersetzt die regelmäßige Faktorgabe; wie hoch die erreichte Faktoraktivität ist und wie lange sie anhält, unterscheidet sich von Patient zu Patient. In der EU sind zwei Präparate bedingt zugelassen: Roctavian (Valoctocogen Roxaparvovec) seit dem 24. August 2022 für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen AAV5¹, Hemgenix (Etranacogen Dezaparvovec) seit dem 20. Februar 2023 für Erwachsene mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B ohne Faktor-IX-Hemmkörper in der Vorgeschichte.² Ein drittes Präparat für die Hämophilie B, Beqvez (Fidanacogen Elaparvovec), wurde im Juli 2024 zugelassen und im Mai 2025 auf Antrag des Herstellers aus kommerziellen Gründen wieder zurückgezogen, ohne je vermarktet worden zu sein.³ Und auch Roctavian ist nicht mehr erhältlich: Am 23. Februar 2026 gab BioMarin bekannt, das Präparat freiwillig vom Markt zu nehmen, nachdem sich kein Käufer für das Produkt gefunden hatte – ausdrücklich nicht aus Gründen der Wirksamkeit oder Sicherheit. Bereits behandelte Patienten sollen weiter überwacht und nachbetreut werden.¹³ Damit ist von drei zugelassenen Gentherapien in Europa eine geblieben.

Für die Dokumentation ändert sich damit die Aufgabe. Die Faktortherapie ist eine Kette gleichartiger Gaben, die jede für sich dokumentiert werden; die Gentherapie ist ein einmaliger Eingriff mit einer Vorgeschichte aus Eignungsprüfungen, einer engmaschig überwachten Frühphase und einer Nachbeobachtung über Jahrzehnte. Die Leberwerte müssen in den ersten Monaten eng kontrolliert werden, oft sind Kortikosteroide nötig, und die Faktoraktivität wird laufend gemessen, um zu entscheiden, ob und wann eine Prophylaxe wieder aufgenommen wird. Beteiligt sind mindestens zwei Zentren, und dieselben Daten werden für die klinische Versorgung, das Register, die Nutzenbewertung und die Auflagen der Zulassung gebraucht.

Wer was tut: Rollen im Hub-and-Spoke-Modell

EAHAD und EHC haben 2020 empfohlen, alle Gentherapien der ersten Generation nach dem Hub-and-Spoke-Modell zu versorgen; die GTH hat das Modell 2023 für Deutschland, Österreich und die Schweiz ausgearbeitet, der G-BA die Anforderungen an die behandelnden Einrichtungen verbindlich gemacht. Die Tabelle fasst die Rollen zusammen.

Wer	Was	Grundlage	Zeitraum
Gentherapiezentrum („Hub“)	Verordnet und führt die Gentherapie durch: Eignungsprüfung (Hemmkörper-Vorgeschichte, bei Roctavian Antikörper gegen AAV5, Lebergesundheit, psychosoziale Eignung für die lebenslange Nachsorge), Aufklärung gemeinsam mit dem Heimatzentrum, Infusion, Steuerung der Frühphase mit Leberwerten und Kortikosteroiden. Voraussetzungen nach G-BA: mindestens 30 Behandlungsfälle schwerer Hämophilie im Vorjahr, hämostaseologische Facharztqualifikation, Zugang zu Gastroenterologie, standardisierte Abläufe für Auswahl, Aufklärung, Behandlung und Dokumentation.	EAHAD/EHC 2020⁴, GTH 2023⁵, ATMP-QS-RL des G-BA⁶	Vorbereitung bis Ende der Frühphase, danach Ansprechpartner rund um die Uhr
Heimatzentrum („Spoke“)	Berät den Patienten im Rahmen der informierten Entscheidung, überweist an den Hub, übernimmt die lokale Nachsorge mit regelmäßigen Kontrollen von Faktoraktivität, Leberwerten und Blutungen und meldet Befunde an den Hub zurück.	EAHAD/EHC 2020⁴, GTH 2023⁵	Nachsorge mindestens 15 Jahre
Patientin oder Patient	Trägt einen Ausweis mit dem betreuenden Gentherapiezentrum und einer rund um die Uhr erreichbaren Kontaktperson, dokumentiert weiterhin Blutungen und etwaige Faktorgaben und beantwortet Fragebögen zur Lebensqualität für Register und Studien.	EAHAD/EHC 2020⁴; für Faktorgaben weiterhin § 14 TFG	dauerhaft
Behandelnde Ärztinnen und Ärzte gegenüber dem Register	Dokumentieren die Gentherapie im Deutschen Hämophilieregister. Für Hemgenix läuft dort seit dem 30. August 2024 die anwendungsbegleitende Datenerhebung des G-BA als Registerstudie; nur Ärztinnen und Ärzte, die dort dokumentieren, dürfen behandeln. Für Roctavian galt dieselbe Bindung vom 30. August 2024 bis zum 2. April 2026.	§ 35a Abs. 3b SGB V, Beschlüsse des G-BA^{7, 8}; § 21a TFG¹¹	Hemgenix: Zwischenprüfungen bis 2029, Abschlussbericht 2029
Hersteller	Liefern der EMA als Auflage der bedingten Zulassung Langzeitdaten zu Sicherheit und Wirksamkeit aus laufenden Studien und aus Registern behandelter Patienten, etwa der Registerstudie GENEr8-COAS für Roctavian. Die Nachbetreuung bereits behandelter Patienten läuft auch nach einer Marktrücknahme weiter; BioMarin hat das für Roctavian zugesagt.	Auflagen der bedingten Zulassung^{1, 2}; BioMarin 2026¹³	bis die Auflagen erfüllt sind, unabhängig von der Vermarktung

Der Behandlungsweg in sieben Schritten

So verläuft eine Gentherapie im Hub-and-Spoke-Modell. An jedem Schritt entstehen Daten, die mehr als ein Zentrum braucht.

Beratung im Heimatzentrum: Kommt eine Gentherapie in Frage, welche Alternativen gibt es, was erwartet der Patient?
Eignungsprüfung im Gentherapiezentrum: Hemmkörper-Vorgeschichte, bei Roctavian Antikörper gegen AAV5, Lebergesundheit ohne fortgeschrittene Fibrose, Zirrhose oder unkontrollierte Infektion, psychosoziale Eignung für die lebenslange Nachsorge.
Gemeinsame Entscheidung von Patient, Heimat- und Gentherapiezentrum, Aufklärung und Einwilligung; die Entscheidungsgrundlage wird dokumentiert.
Einmalige Infusion im Gentherapiezentrum; Meldung an das Deutsche Hämophilieregister, bei Hemgenix im Rahmen der Registerstudie.
Frühphase: engmaschige Kontrolle der Leberwerte, bei Bedarf Kortikosteroide, Messung der Faktoraktivität; Entscheidung, ob die Prophylaxe fortgeführt oder beendet wird (bei Hemgenix mindestens drei Monate Beobachtung).
Nachsorge im Heimatzentrum: Faktoraktivität, Blutungen, Leberwerte, Lebensqualität; Rückmeldung an das Gentherapiezentrum.
Langzeitnachbeobachtung über mindestens 15 Jahre mit Meldungen an das Register, Datenlieferungen der Hersteller an die EMA und Beiträgen zu internationalen Registern.

Zwei Zentren teilen sich eine Patientenakte – und ohne gemeinsame Plattform heißt das Fax, Arztbrief und Aktenordner. Die GTH empfiehlt deshalb ausdrücklich eine elektronische Plattform für den sicheren und zeitnahen Datenaustausch zwischen den Zentren und den Patienten, die zugleich als primäre Datenquelle für Pharmakovigilanz, Studien, nationale und internationale Register und für die frühe Nutzenbewertung dient.⁵

Die Nutzenbewertung ist der zweite Grund für lückenlose Dokumentation. Der G-BA konnte für beide Gentherapien keinen quantifizierbaren Zusatznutzen feststellen und hat deshalb eine anwendungsbegleitende Datenerhebung angeordnet, die seit dem 30. August 2024 als Registerstudie im Deutschen Hämophilieregister läuft. Für Roctavian hat der G-BA sie am 2. April 2026 außer Kraft gesetzt, weil der Hersteller weder ein überarbeitetes Studienprotokoll noch Zwischenanalysen vorlegte; die Beschränkung der Versorgungsbefugnis entfiel damit. Für Hemgenix läuft die Erhebung mit Zwischenprüfungen bis 2029 weiter.^{7, 8}

Register und Nachbeobachtung

Das Deutsche Hämophilieregister erfasst seit seiner Neufassung 2019 auch innovative Therapien einschließlich der Gentherapie; die Meldung der Zentren erfolgt auf der Grundlage von § 21a TFG.¹¹ International sammelt das Gene Therapy Registry der World Federation of Hemophilia Langzeitdaten zu Sicherheit, Wirksamkeit und Dauerhaftigkeit der Gentherapien, getragen von ISTH, EAHAD, EHC und der amerikanischen Patientenorganisation; Zentren melden direkt oder über nationale Register, Patienten berichten ihre Lebensqualität über das Werkzeug myGTR zunächst vierteljährlich, dann halbjährlich.¹⁰

Wie lange nachbeobachtet wird, regeln zwei Ebenen. Die EMA verlangt in ihrer Leitlinie zur Nachbeobachtung von Patienten nach Gentherapie für Vektoren ohne Integration ins Genom Kontrollen nach 3, 6 und 12 Monaten und dann jährlich über mindestens fünf Jahre, bei Hinweisen auf ein Risiko länger.⁹ Der G-BA geht darüber hinaus: Die behandelnden Einrichtungen in Deutschland müssen eine strukturierte Nachsorge über mindestens 15 Jahre sicherstellen.⁶ Hinzu kommen die Auflagen der bedingten Zulassungen, die die Hersteller zu Langzeitdaten aus Studien und Registern verpflichten.^{1, 2}

Was das für die Dokumentation bedeutet

Dieselbe Behandlung wird an fünf Stellen gebraucht: in der Akte des Gentherapiezentrums, in der des Heimatzentrums, im Deutschen Hämophilieregister, in der Registerstudie des G-BA und in den Datenlieferungen der Hersteller an die EMA. Wer jede Stelle einzeln bedient, erfasst dieselbe Leberwertmessung mehrfach und riskiert, dass die Fassungen auseinanderlaufen. Die Dokumentation muss deshalb einmal entstehen und mehrfach ausgegeben werden können.

Der Umfang ist größer als bei der Faktortherapie: Checklisten zu Eignungskriterien und Aufgaben je Behandlungsphase, Kooperationsvereinbarungen und Verträge zwischen den Zentren, Einwilligungen, Arztbriefe, Laborverläufe über Jahre, Blutungen und Faktorgaben aus dem Patiententagebuch, Fragebögen zur Lebensqualität. Und sie muss über 15 Jahre lesbar und zuordenbar bleiben, auch wenn Ärzte wechseln, Zentren umstrukturiert werden oder ein Präparat vom Markt geht.

Wie die Beispiele zeigen, verändern sich Registerpflichten, Versorgungsbefugnisse und Produktverfügbarkeit innerhalb weniger Jahre: Beqvez gab die Zulassung nach zehn Monaten zurück, für Roctavian endete erst die Registerstudie des G-BA und dann die Vermarktung. Die behandelten Patienten bleiben, und mit ihnen die Nachsorge über 15 Jahre. Ein Dokumentationssystem für die Gentherapie muss solche Änderungen abbilden können, ohne dass die bereits erfassten Verläufe unbrauchbar werden – und es darf nicht an einen Hersteller gebunden sein, der den Markt verlässt.

Was digitale Werkzeuge leisten müssen

Einen strukturierten Behandlungsprozess in Abschnitten, von der Eignungsprüfung über Entscheidung, Infusion und Frühphase bis zur Nachsorge, mit Checklisten, die die Vorgaben von G-BA, GTH, EMA und Registern abbilden.
Eine gemeinsame Akte für Hub und Spoke mit klaren Rollen und Rechten, verschlüsselter Übertragung zwischen den Zentren und sicherer Kommunikation innerhalb der Anwendung statt Fax und E-Mail.
Laborverläufe und Nachsorgedaten über Jahre, mit Faktoraktivität, Leberwerten und Blutungen im Zeitverlauf.
Ausgaben für Register und Studien: Deutsches Hämophilieregister, Registerstudien des G-BA, Herstellerregister, internationale Register – aus einem Datenbestand.
Schnittstelle zum elektronischen Tagebuch des Patienten, damit Blutungen und Faktorgaben aus der Heimselbstbehandlung ohne erneute Eingabe in die Akte gelangen.
Materialien für die Aufklärung wie Broschüren, Checklisten und Videos an der Stelle im Prozess, an der sie gebraucht werden.
Herstellerunabhängigkeit, weil mehrere Präparate nebeneinander bestehen und Zulassungen sich ändern.
Verfügbarkeit über mindestens 15 Jahre mit Datenhaltung in Deutschland und Exportfähigkeit.

Wie smart medication die Gentherapie abbildet

smart medication Gene ist eine Kollaborationsplattform mit elektronischer Patientenakte für die Gentherapie der Hämophilie A und B, die das Hub-and-Spoke-Modell in Software umsetzt: Der Behandlungsprozess ist in Abschnitten mit Checklisten hinterlegt, erarbeitet mit Hämostaseologen, pharmazeutischen Herstellern und Apothekern; Hub und Spoke arbeiten in einer gemeinsamen Akte mit verschlüsselter Übertragung und gesicherter In-App-Kommunikation; Laborergebnisse, Nachsorgedaten, Verträge, Einwilligungen und Arztbriefe liegen strukturiert in Zentrums- und Patientenakten. Die Anwendung ist herstellerunabhängig und wird von BioMarin und CSL Behring gesponsert.¹²

Über eine Schnittstelle fließt der Behandlungsverlauf aus smart medication eDiary in die Akte, so dass Blutungen und Faktorgaben der Heimselbstbehandlung nicht erneut erfasst werden müssen. Die Dokumentationspflichten der Faktortherapie, die neben der Gentherapie weiterbestehen, beschreibt die Wissensseite Digitale Dokumentation in der Hämophilieversorgung.

Häufige Fragen

Welche Gentherapien der Hämophilie sind in der EU zugelassen und verfügbar?

Bedingt zugelassen wurden Roctavian (Valoctocogen Roxaparvovec) am 24. August 2022 für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper in der Vorgeschichte und ohne Antikörper gegen AAV5, und Hemgenix (Etranacogen Dezaparvovec) am 20. Februar 2023 für Erwachsene mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B ohne Faktor-IX-Hemmkörper in der Vorgeschichte. Verfügbar ist im September 2026 nur noch Hemgenix: Roctavian nimmt BioMarin seit Februar 2026 freiwillig vom Markt, Beqvez (Fidanacogen Elaparvovec) wurde 2024 zugelassen und 2025 auf Antrag des Herstellers zurückgezogen.

Wer darf in Deutschland eine Gentherapie der Hämophilie durchführen?

Nur Einrichtungen, die die Anforderungen der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie des G-BA vom 21. Dezember 2023 erfüllen: mindestens 30 Behandlungsfälle schwerer Hämophilie im Vorjahr, verantwortliche Ärzte mit hämostaseologischer Qualifikation, Zugang zu Gastroenterologie, standardisierte Abläufe und eine strukturierte Nachsorge über mindestens 15 Jahre. Die Berechtigung erteilt die Kassenärztliche Vereinigung oder der Medizinische Dienst. Für Hemgenix gilt zusätzlich: nur Ärztinnen und Ärzte, die die Behandlung im Deutschen Hämophilieregister dokumentieren.

Was ist das Hub-and-Spoke-Modell?

Ein von EAHAD und EHC 2020 vorgeschlagenes Versorgungsmodell: Spezialisierte Zentren mit Erfahrung in der Gentherapie („Hubs“) verordnen und führen die Behandlung durch; die Heimatzentren der Patienten („Spokes“) beraten, überweisen und übernehmen die Nachsorge in enger Abstimmung mit dem Hub. Die GTH hat das Modell 2023 in ihrer Empfehlung für Deutschland, Österreich und die Schweiz konkretisiert.

Wie lange dauert die Nachsorge nach einer Gentherapie?

In Deutschland mindestens 15 Jahre; das verlangt der G-BA von den behandelnden Einrichtungen. Die EMA-Leitlinie zur Nachbeobachtung sieht für Vektoren ohne Integration ins Genom Kontrollen nach 3, 6 und 12 Monaten und danach jährlich über mindestens fünf Jahre vor, bei Risikohinweisen länger. Dazu kommen die Langzeitauflagen der bedingten Zulassungen für die Hersteller.

Was ist die anwendungsbegleitende Datenerhebung, und gilt sie noch?

Eine vom G-BA angeordnete Registerstudie nach § 35a Abs. 3b SGB V, mit der der Zusatznutzen neu bewertet werden soll. Sie läuft seit dem 30. August 2024 im Deutschen Hämophilieregister. Für Hemgenix gilt sie weiter, mit Zwischenprüfungen bis 2029; nur dokumentierende Ärztinnen und Ärzte dürfen behandeln. Für Roctavian hat der G-BA die Erhebung am 2. April 2026 außer Kraft gesetzt, weil der Hersteller Protokoll und Zwischenanalysen nicht lieferte; die Beschränkung der Versorgungsbefugnis ist damit entfallen.

Muss ein Patient nach der Gentherapie weiter dokumentieren?

Ja. Blutungen bleiben das zentrale Maß für den Erfolg und gehören in die Nachsorge; werden Faktorpräparate gegeben, etwa bei Eingriffen oder nachlassender Faktoraktivität, gilt die Dokumentationspflicht nach § 14 TFG unverändert. Dazu kommen Fragebögen zur Lebensqualität für Register und Studien. EAHAD und EHC empfehlen außerdem einen Ausweis mit dem betreuenden Gentherapiezentrum und einer rund um die Uhr erreichbaren Kontaktperson.

Welche Daten braucht das Gentherapiezentrum vom Heimatzentrum und umgekehrt?

Vor der Behandlung: Krankengeschichte, Hemmkörperstatus, Blutungsverlauf und Faktorverbrauch aus dem Tagebuch, Leberbefunde. Danach: Laborverläufe mit Faktoraktivität und Leberwerten, Blutungen, Medikation einschließlich Kortikosteroiden, Nebenwirkungen, Lebensqualität. Beide Zentren brauchen jederzeit denselben Stand, deshalb empfiehlt die GTH eine gemeinsame elektronische Plattform.

Warum sind Beqvez und Roctavian vom Markt, und was heißt das für die Dokumentation?

Pfizer ließ die Zulassung von Beqvez im Mai 2025 aus kommerziellen Gründen zurücknehmen; das Präparat war in der EU nie auf dem Markt. BioMarin gab am 23. Februar 2026 bekannt, Roctavian freiwillig vom Markt zu nehmen, weil sich kein Käufer für das Produkt fand – nicht wegen Wirksamkeit oder Sicherheit. Für bereits behandelte Patienten ändert sich an Nachsorge und Nachbeobachtung nichts; BioMarin hat die weitere Begleitung zugesagt, und die 15 Jahre des G-BA laufen weiter. Für die Dokumentation zeigen beide Fälle: Präparate kommen und gehen, die Verläufe der Patienten bleiben. Ein Dokumentationssystem muss herstellerunabhängig sein und Änderungen abbilden, ohne dass erfasste Verläufe unbrauchbar werden.

Glossar

AAV: Adeno-assoziiertes Virus; als Vektor transportiert es das therapeutische Gen in die Leberzellen. Roctavian und Hemgenix nutzen den Serotyp AAV5. Vorbestehende Antikörper gegen AAV5 schließen bei Roctavian die Behandlung aus.
Vektor: Das Transportvehikel für das Gen, hier ein nicht in das Genom integrierendes Virus. Davon hängt ab, wie lange die EMA eine Nachbeobachtung verlangt.
Faktoraktivität: Die im Blut gemessene Aktivität von Faktor VIII oder IX in Prozent der Norm; nach Gentherapie das wichtigste Maß für Wirkung und Dauerhaftigkeit.
Hub: Gentherapiezentrum: spezialisiertes Hämophiliezentrum, das die Gentherapie verordnet, durchführt und die Frühphase steuert.
Spoke: Heimatzentrum des Patienten, das berät, überweist und die langfristige Nachsorge übernimmt.
ATMP: Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products), darunter Gentherapeutika.
ATMP-QS-RL: Richtlinie des G-BA zur Qualitätssicherung bei der Anwendung von ATMP; die Anlage für die Gentherapie der Hämophilie gilt seit dem Beschluss vom 21. Dezember 2023.
Anwendungsbegleitende Datenerhebung: Vom G-BA nach § 35a Abs. 3b SGB V angeordnete Datenerhebung in der Versorgung, hier als Registerstudie im Deutschen Hämophilieregister; Grundlage für eine erneute Nutzenbewertung.
Bedingte Zulassung: Zulassung der EMA bei ungedecktem medizinischem Bedarf auf Basis noch unvollständiger Daten, verbunden mit der Auflage, weitere Daten nachzuliefern.
EAHAD, EHC: European Association for Haemophilia and Allied Disorders (Fachgesellschaft) und European Haemophilia Consortium (Patientenorganisation); Urheber der Hub-and-Spoke-Erklärung.
GTH: Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung; ihre Empfehlung zur Gentherapie der Hämophilie erschien 2023 in der Hämostaseologie.
WFH GTR: Gene Therapy Registry der World Federation of Hemophilia, internationales Langzeitregister; myGTR ist der Teil, in dem Patienten selbst berichten.
Hemmkörper (Inhibitor): Antikörper gegen den zugeführten Gerinnungsfaktor. Eine Hemmkörper-Vorgeschichte schließt die zugelassenen Gentherapien aus.

Quellen

Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA): Roctavian (Valoctocogen Roxaparvovec), Produktinformation und Zulassungsübersicht – bedingte Zulassung 24. August 2022, Indikation, Ausschlusskriterien, Auflagen einschließlich Registerstudie GENEr8-COAS. www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/roctavian, öffnet in neuem Tab
EMA: Hemgenix (Etranacogen Dezaparvovec) – bedingte Zulassung 20. Februar 2023, Indikation, Beobachtung mindestens drei Monate, Auflagen einschließlich Patientenregister. www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hemgenix, öffnet in neuem Tab
EMA: Beqvez (Fidanacogen Elaparvovec) – Zulassung 24. Juli 2024, Rücknahme der Zulassung durch die Europäische Kommission am 15. Mai 2025 auf Antrag des Herstellers. www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/durveqtix, öffnet in neuem Tab
EAHAD und EHC: Statement on promoting the hub-and-spoke model when using gene therapies, Mai 2020. eahad.org/eahad-ehc-statement-on-promoting-hub-and-spoke-model-using-gene-therapies/, öffnet in neuem Tab
Miesbach W., Oldenburg J., Klamroth R., Eichler H. et al.: Gentherapie der Hämophilie: Empfehlung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH). Hämostaseologie 2023; 43(3): 196–207. doi.org/10.1055/a-1957-4477, öffnet in neuem Tab
Gemeinsamer Bundesausschuss: ATMP – Qualitätsregeln für Gentherapeutika zur Behandlung der Hämophilie, Beschluss vom 21. Dezember 2023 (mindestens 30 Behandlungsfälle schwerer Hämophilie im Vorjahr, Nachsorge mindestens 15 Jahre). www.g-ba.de/service/fachnews/107/, öffnet in neuem Tab
Gemeinsamer Bundesausschuss: Anwendungsbegleitende Datenerhebung bei Gentherapeutika zur Behandlung der Hämophilie ab 30. August 2024; Verfahrensseite zu Hemgenix mit Zwischenprüfungen bis 2029. www.g-ba.de/service/fachnews/139/, öffnet in neuem Tab · www.g-ba.de/studien/abd/hemgenix/, öffnet in neuem Tab
Gemeinsamer Bundesausschuss: Valoctocogen Roxaparvovec – anwendungsbegleitende Datenerhebung wird beendet, Beschluss vom 2. April 2026. www.g-ba.de/service/fachnews/241/, öffnet in neuem Tab
EMA: Guideline on follow-up of patients administered with gene therapy medicinal products (EMEA/CHMP/GTWP/60436/2007), in Kraft seit 1. Mai 2010. www.ema.europa.eu/en/follow-patients-administered-gene-therapy-medicinal-products-scientific-guideline, öffnet in neuem Tab
World Federation of Hemophilia: Gene Therapy Registry (GTR) und myGTR. wfh.org/research-and-data-collection/gene-therapy-registry/, öffnet in neuem Tab
Paul-Ehrlich-Institut: Deutsches Hämophilieregister (DHR), Rechtsgrundlage § 21a TFG; Pressemitteilung zur Neufassung 2019 mit Erfassung innovativer Therapien einschließlich Gentherapie. www.pei.de/DE/regulation/melden/dhr/dhr-node.html, öffnet in neuem Tab · www.pei.de/DE/newsroom/pm/jahr/2019/16-neues-deutsches-haemophilieregister-dhr-geht-online.html, öffnet in neuem Tab
Grätzel von Grätz P.: Gentherapie startet, IT-Lösung hilft. E-HEALTH-COM, 30. März 2023. e-health-com.de/details-news/gentherapie-startet-it-loesung-hilft/, öffnet in neuem Tab
BioMarin: BioMarin Voluntarily Withdraws ROCTAVIAN from the Market. Unternehmenserklärung vom 23. Februar 2026 – Rücknahme nach erfolgloser Käufersuche, nicht aus Gründen der Wirksamkeit oder Sicherheit; Zusage zur weiteren Nachbetreuung behandelter Patienten. www.biomarin.com/news/company-statements/biomarin-voluntarily-withdraws-roctavian-from-the-market/, öffnet in neuem Tab

Wissen Gentherapie der Hämophilie: Dokumentation und Zusammenarbeit der Zentren